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Parte una sperimentazione per valutare l'efficacia del trattamento

Partirà a breve una sperimentazione clinica di fase II che ha l’obiettivo di analizzare sicurezza, tollerabilità ed efficacia di un derivato di Cannabis sativa (Sativex) come terapia per i pazienti affetti da spasticità secondaria alla SLA.
Lo studio multicentrico, randomizzato, condotto in doppio cieco prevede il reclutamento di 60 pazienti. La spasticità è un sintomo che contribuisce alla grave riduzione dell’autonomia personale e della qualità di vita dei malati. I farmaci anti-spastici attualmente disponibili sono spesso insoddisfacenti e la loro azione farmacologica causa effetti collaterali. Obiettivo della sperimentazione è verificare l’efficacia di Sativex nell’attenuare i sintomi di spasticità e potrebbe avere ricadute per tutte le malattie del motoneurone.
La sperimentazione è stata annunciata durante il convegno annuale “Nuove prospettive di ricerca. Per un futuro senza SLA!” organizzato dalla Fondazione AriSLA.
Nel corso del convegno sono stati inoltre illustrati alla comunità scientifica i risultati di alcuni progetti di ricerca finanziati da Fondazione AriSLA. Tra questi l’importante scoperta del gene Profilina 1, indispensabile per il corretto funzionamento dei motoneuroni e trovata alterata nel 2-3% dei pazienti con SLA ereditaria. La scoperta, pubblicata sulla prestigiosa rivista scientifica Nature nel mese di luglio, ha aperto importanti prospettive nella comprensione genetica della malattia ed è stata illustrata da Vincenzo Silani, dell’Università degli Studi di Milano, Dipartimento di Neurologia e Laboratorio di Neuroscienze, IRCCS Istituto Auxologico Italiano di Milano.
Sono intervenuti Don W. Cleveland, dell’Università di San Diego, California, pioniere degli studi sullo sviluppo delle cellule neuronali e collaboratore in un progetto che prevede l’utilizzo di una terapia di “silenziamento” genico per sviluppare un farmaco utilizzabile nella SLA e in altre malattie neurodegenerative e Orla Hardiman, del Trinity College di Dublino, che ha recentemente identificato un nuovo gene importante per suscettibilità alla malattia e maggiormente frequente nelle popolazioni di origine celtica.
Lo studio sui derivati della cannabis, realizzato grazie al sostegno di Fondazione Vialli e Mauro per la Ricerca e lo Sport onlus, sarà condotto da Giancarlo Comi, responsabile del Dipartimento Neurologico e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE) IRCCS San Raffaele di Milano in collaborazione con Gabriele Mora, Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS, Istituto Scientifico di Milano, Massimo Corbo, EuroMuscular Omnicentre (NEMO), Fondazione Serena, Milano e con Gianni Sorarù, Dipartimento di Neuroscienze, Università degli Studi di Padova.

(Articolo pubblicato dal CUFRAD sul sito www.alcolnews.it)